В России зарегистрирован новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Министерство здравоохранения зарегистрировало препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с международным непатентованным наименованием рисдиплам, следует из государственного реестра лекарственных средств. Он одобрен для лечения СМА у взрослых и детей с двух месяцев.

Это второй лекарственный препарат для лечения заболевания, прошедший процесс регистрации в России. Он был создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). Пока это единственный препарат для лечения этой болезни, который можно принимать на дому, т. к. выпускается в форме порошка для приготовления сиропа. Принимать его необходимо в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд или гастростому. Принимать его пациенту нужно каждый день пожизненно.

Кроме России в настоящее время препарат зарегистрирован в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще пятнадцати стран мира.

«Важно, чтобы препараты не только регистрировались, но и у всех пациентов был доступ и возможность получать жизненно необходимое лечение и государство предоставляло такую возможность».

Первые партии с международным непатентованным наименованием рисдиплам должны поступить в гражданское обращение в России в мае 2021 года.

Напомним, спинальная мышечная атрофия — разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Для СМА характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений — ползания у младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания. Обычно при СМА не страдают мышцы рук, сохраняется чувствительность, а также отсутствует задержка психического развития.

«Росбалт» представляет проект «Все включены!», призванный показать, что инвалидность — это проблема, которая касается каждого из нас. И нравственное состояние общества определяется тем, как оно относится к людям с особенностями в развитии.

Проект реализован на средства гранта Санкт-Петербурга.