В Минздраве РФ объяснили, почему онасемноген абепарвовек стоит $2,5 млн

Лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма» стоит так дорого из-за дороговизны разработки препарата. Клинический этап может обходиться разработчикам в миллиарды долларов, пояснил РИА «Новости» главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ Сергей Куцев.

Он добавил, что «Золгенсма» — первый такого рода препарат, на его разработку было потрачено много средств. Хотя доклинический этап и эксперименты не так дороги (несколько миллионов долларов), но клинические исследования обходятся в сотни и миллиарды долларов. При этом потребителей таких лекарств не так много, в результате цена крайне высока.

Напомним, при спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции. Без лечения ребенок умирает, не доживая и до трех лет. В России зарегистрировано два препарата для лечения болезни — «Нусинерсен» («Спинраза») и «Рисдиплам». Одна инъекция «Спинразы» стоит $125 тыс. долларов.

Препарат «Золгенсма» или онасемноген абепарвовек — первый лекарственный препарат для генной терапии СМА, выпускается компанией AveXis (Novartis). Торговое наименование — Zolgensma. Этого лекарства нужна всего одна инъекция на всю жизнь. «Золгенсма» занесена в Книгу рекордов Гиннесса, как самое дорогое лекарство в мире — $2,5 млн за укол. По данным на июль 2020 года укол «Золгенсма» получили 16 российских больных детей. Терапия Золгенсмой государством не финансируется, все дети,прошедшие лечение, получили его за счет средств благотворительных фондов и отдельных меценатов.